Eksperimentalni lijek koji su ljekari ubrizgali u moždanu tekućinu snizio je razinu toksičnih bjelančevina u mozgu i uklonio simptome Huntingtonove bolesti, javio je ovih dana BBC veliku novost u vezi lijeka koji bi trebao olakšati život milionima oboljelih širom svijeta.
Riječ je o neurodegenerativnom i nasljednom poremećaju koji utiče na koordinaciju mišića i dovodi do mentalnog propadanja i karakterističnih simptoma u ponašanju. Simptomi bolesti mogu individualno varirati kod pogođenih članova iste porodice, ali obično predvidljivo napreduju u sve težem obliku. Najraniji simptomi su često suptilni problemi s raspoloženjem ili spoznajama, praćeno opštim nedostatkom koordinacije i nestabilnim hodom
Istraživački tim, na Univerzitetu u Londonu, kaže da postoji nada da se smrtonosna bolest može zaustaviti. Stručnjaci kažu da bi to moglo biti najveće otkriće u vezi neurodegenerativnih bolesti u posljednjih 50 godina.
Huntingtonova bolest je jedna od najrazornijih bolesti i opisuju je kao Parkinsonovu, Alzheimerovu i motoričku neuronsku bolest u jednom.
Peter Allen, 51-godišnji pacijent kaže: – Završavaš u gotovo vegetativnom sanju, što je stvarno strašan kraj života.
Budući da je bolest nasljedna, on je gledao kako od te bolesti umiru i njegova majka Stephanie, i ujak Keith i baka Olive. Testovi pokazuju da će i njegova sestra Sandy i brat Frank također s godinama oboljeti od te bolesti.
Troje braće ima osmero djece, a svi su odrasle mlade osobe od kojih svaka ima 50 posto šansi da se kod nje razvije Huntingtonov poremećaj.
Nezaustavljivo odumiranje stanica u mozgu utiče na kretanje, ponašanje, pamćenje i sposobnost razmišljanja.
Petar, iz Essexa kaže: – Teško je imati te degenerativne tvari u sebi. Znaš da je današnji dan bolji od sljedećeg.
Bolest se počinje razvijati u 30-im i 40-im godinama života, a pacijenti umiru obično 10-20 godina nakon početka simptoma. Huntingtonova bolest uzrokovana je greškom u dijelu DNK koji se zove Huntington gen. Genetska greška oštećuje protein i pretvara ga u ubicu moždanih stanica. Novi lijek je dizajniran da utišava gen. Na eksperimentu u kojem je sudjelovalo 46 pacijenata je lijek koji se ubrizgavao u tekućinu koja oblaže mozak i leđnu moždinu.
Ljekari su se najprije bojali da bi lijek mogao izazvati meningitis, no ništa od toga se nije dogodilo. Postupak je proveden u Leonard Wolfson Experimental Neurology Center u Nacionalnoj bolnici za neurologiju i neurokirurgiju u Londonu. Lijek se pokazao sigurnim i pacijenti su ga dobro podnijeli, a bitno je smanjio razinu Huntington gena u mozgu, prenosi Express.hr.
Profesor John Hardy, koji je nagrađen za rad na Alzheimerovoj bolesti, rekao je BBC-u:
– Ja stvarno mislim da je to potencijalno najveće otkriće u vezi neurodegenerativnih bolesti u zadnjih 50 godina i smatram da bi se tim putem trebalo ići i u liječenju drugih neurodegenerativne bolesti kojima je uzrok povećana količina bjelančevina u mozgu.
Prof Mallucci, koja sarađuje s britanskim institutom upozorila je da je to još uvijek prerano za očekivati lijek i za druge genetske neurodegenerativne bolesti
– Za njih nije tako jasno kao za Huntingtonovu bolest, jer su složenije i manje poznate. Svi detalji istraživanja bit će objavljeni iduće godine. Terapiju je razvila Ionis Pharmaceuticals, koji kažu da je lijek znatno premašio očekivanja, a prava su prodana Rocheu, javlja BBC.
